2月16日，美国麻省理工学院的研究人员发布研究进展，称他们发现核受体对于治疗红细胞生成素抵抗性贫血症具有重要作用。
近年来，核受体引起研究者极大的兴趣并成为新药研发的热点。
“核受体是后生动物中含量最丰富的转录调节因子之一，它们在新陈代谢、性别决定与分化、生殖发育和稳态的维持等方面发挥着重要的功能。核受体与其他受体最大的区别在于可直接与DNA结合，调节下游基因的表达，从而调控细胞及机体的生长、发育、分化与新陈代谢。”南通大学医学院基础医学研究室核受体与肿瘤研究实验室课题负责人江明教授介绍。
核受体领域的研究始于1958年，当时在美国芝加哥大学的埃尔伍德·V·简森博士发现了人体内存在雌激素受体物质，与雌激素结合后能促进RNA的合成。
1986年，法国斯特拉斯堡大学的皮埃尔·尚邦利用分子生物学方法成功地克隆了第一个核受体——雌激素受体，为国际生物医学界开启了核受体研究的大门，极大地推动了核受体研究领域的进展。
核受体的研究是功能性基因组学和转化医学的一个重要领域，人类基因组中至少存在着48类核受体，按作用模式和配体选择性可分为三大家族：类固醇受体家族，包括雌激素受体、孕激素受体、雄激素受体、糖皮质激素受体、盐皮质激素受体等；甲状腺素/维甲酸受体家族，包括甲状腺受体、维生素D受体、维甲酸受体、9一顺式维甲酸受体(和过氧化物酶体增殖物激活受体等；根据对比序列及结构分析属于核受体超级家族成员，但配体尚未阐明的孤儿受体家族。
“今年也是我的法国导师、‘核受体之父’之一——皮埃尔·尚邦医学博士发现第一个核受体——雌激素受体30周年。”江明说，雌激素受体的发现推动了选择性雌激素受体调节剂(SERM)的研制，第一代SERM三苯氧胺已广泛地应用于乳腺癌和骨质疏松症病人的治疗和预防，从而改写了乳腺癌内分泌治疗的历史，每年挽救或延长超过10万人的生命。
皮埃尔·尚邦还克隆了维甲酸受体和其它核受体。美国加州沙克研究所的罗纳德·M·伊万斯博士成功地克隆了维甲酸X受体，为全反式维甲酸成功治疗早幼粒细胞白血病提供了重要的理论依据。
这三位科学家在核受体领域里程碑式的发现及将其用于靶向药物的研制，为今天核受体和选择性靶向药物的研制奠定了基础。尚邦、伊万斯和简森被尊称为“核受体之父”。
核受体对基因表达的调控不仅对许多生理、代谢过程起着重要调节作用，而且与多种疾病的发生、发展如乳腺癌、前列腺癌、糖尿病及肥胖病等病理过程有直接关联，核受体因此成为治疗癌症和代谢性疾病的重要药物作用靶标，其相关小分子激动剂或拮抗剂也成为新药研发的热点。
“深入解析核受体转录因子超级家族成员的功能将极大地丰富了我们对众多基本生命现象和疾病本质的认识，也将为多种严重威胁人类健康的重大疾病的治疗带来了革命性的影响。”江明说。