近日，大连理工大学生命科学与技术学院杨永亮实验室在《化学科学》杂志上在线报告了一种结构生物信息学、化学生物学、疾病模式动物实验等相结合的药物发现新策略。
乙酰胆碱酯酶是存在于人类神经肌肉接头中的一种酶, 是神经退行性疾病、青光眼等疾病的重要调控靶点。该工作首先大规模分析了美国食品药品监督管理局上市药物及靶点数据库，通过药物二维结构相似性比较以及静电势相似性比较等结构生物信息学手段，预测了一种用于治疗肾癌的上市药物帕唑帕尼可以靶向结合乙酰胆碱酯酶。
该研究团队通过化学生物学、疾病模式动物实验等手段进一步证实，1/5临床安全剂量的帕唑帕尼(每天15mg/kg)即可以有效地逆转神经退行性疾病的症状，其效果与已上市的神经系统保护药物Donepezil相当，且人体安全性良好。该项工作为相关的创新药物研发提供了新角度与思路。
该工作得到了自然科学基金委和辽宁省政府的资助，历时约2年完成。该项研究成果已申请专利，目前相关人员正与多家国内外制药公司联系技术转让。