科技日报记者 张梦然
英国《自然·医学》杂志发表了一篇健康论文，展示了5名系统性红斑狼疮患者在CAR-T细胞疗法之后，无药缓解达17个月。
CAR-T疗法成功缓解系统性红斑狼疮。 截图来源：《自然·医学》相关论文
系统性红斑狼疮（SLE）是一种自体免疫风湿性疾病，全球人口发病率约0.1%，于年轻女性中高发。这一终身疾病是由自身抗体（攻击自身细胞的免疫防御分子）造成的，影响关节和皮肤，可能导致对器官的严重损害，包括肾脏、脑和心脏。大多数患者用糖皮质激素和针对T细胞或产生抗体的B细胞的疗法进行治疗。但是这些治疗方法常常无效，目前尚无治愈性的疗法。
而CAR-T疗法指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，其中的T即T淋巴细胞，属于人体白细胞的一种，源于骨髓造血干细胞，可以在人体血液、淋巴和周围组织器官中发挥免疫功能，CAR则负责“定位导航”，帮助识别体内肿瘤细胞。因此，可以简单把CAR-T疗法理解为精准靶向疗法，其快速而高效，在临床肿瘤治疗中表现出非常好的前景。
此次，德国埃尔朗根-纽伦堡大学研究团队用改造过的抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞，治疗了5名患有难治性SLE的患者（4名女性、1名男性，中位年龄22岁）。这些细胞被设计用于通过靶向其表面产生的CD19蛋白，来清除产生抗体的B细胞。
后续（治疗后3—17个月）发现，所有患者都表现出了症状改善，包括内脏器官负担的缓解，以及与疾病相关的自身抗体消失，无需再进行传统治疗。常见与CAR-T细胞疗法相关的副作用轻微（例如发热），没有观察到感染。
尽管这些发现或提出了SLE患者的一种新治疗选择，但仍需在更大的临床试验中进行更久的追踪，以确定CAR-T细胞疗法在此情形下的安全性和疗效。
总编辑圈点：
绝症是世界上最无望的词。CAR-T疗法自诞生以来就被密切关注，因为无数绝望的人视其为“火种”。时至今日，该疗法已取得了诸多战绩且战果仍在扩大中。对于长久以来人们束手无策的病症——癌症或是本文中的系统性红斑狼疮，CAR-T无异于在绝望中燃起希望。相信在医疗、科研界投入的巨大精力、财力、人力下，CAR-T将不断推动疑难重症的治疗进入崭新纪元。